Resultados do estudo de Fase 1b de fordadistrogene movaparvovec para o tratamento da Distrofia Muscular de Duchenne

Terapia genica é uma das estratégias promissoras para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD). Uma das abordagens propostas é através do uso do fordadistrogene movaparvovec que visa introduzir uma cópia de microdistrofina usando como vetor o vírus AAV9 através de uma aplicação única IV.