Resultados do estudo RAINBOWFISH – risdiplam para o tratamento da atrofia muscular espinhal em pacientes pré-sintomáticos e idade <6 semanas

O risdiplam é uma pequena molécula de uso oral capaz de modificar a história natural da atrofia muscular espinhal (AME). Tem aprovação no Brasil para uso em pacientes com AME tipo 1, 2 e 3. O estudo RAINBOWFISH é um ensaio clínico de fase 3 e braço único cujo objetivo é avaliar a segurança e eficácia do risdiplam em pacientes pré-sintomáticos com AME e idade