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O Vyjuvek, aprovado pela FDA, demonstra eficácia em estudo clínico de fase III, com 65% das feridas tratadas apresentando fechamento completo após 6 meses, contra 26% com placebo
A epidermólise bolhosa (EB) é um conjunto de doenças genéticas raras que causam uma extrema fragilidade na pele, resultando em bolhas, feridas dolorosas e cicatrizes que muitas vezes não cicatrizam adequadamente. A doença afeta crianças desde o nascimento e é conhecida como “doença da pele de borboleta”. A condição genética é causada por mutações em genes que codificam proteínas responsáveis pela integridade e adesão da pele. A EB pode ser classificada em diferentes tipos, dependendo da camada da pele afetada, do gene mutado e da localização das lesões na pele e em outras partes do corpo. A Epidermólise Bolhosa Distrófica (EBD) é um dos tipos mais graves, caracterizada por bolhas que surgem na derme e podem causar cicatrizes severas e contraturas musculares. Recentes avanços, no entanto, trouxeram esperança para os pacientes e suas famílias com a aprovação do medicamento tópico Vyjuvek, pela Food and Drug Administration (FDA) dos Estados Unidos, sendo a primeira terapia gênica destinada ao tratamento de feridas associadas à forma distrófica da doença.
A EBD é causada por mutações no gene COL7A1, responsável pela produção do colágeno tipo VII (COL7), uma proteína essencial para a adesão entre a epiderme e a derme, formando uma barreira que protege e dá estabilidade a pele. Com a deficiência ou defeito no COL7 devido às mutações genéticas, a pele se torna extremamente vulnerável a traumas mínimos, levando à formação de bolhas, úlceras e cicatrizes. A forma recessiva da doença, geralmente mais grave, tem um impacto ainda mais significativo, afetando não apenas a pele, mas também as mucosas e outras partes do corpo, como olhos e trato gastrointestinal. Em crianças, a formação de cicatrizes e feridas crônicas pode levar a complicações adicionais, como deformidades nas mãos e pés, contraturas e infecções. Tradicionalmente, não existe um tratamento específico para a EBD, e o manejo da condição concentra-se no controle dos sintomas e cuidados de suporte, como evitar novos traumas e bolhas e realizar o curativo adequado das feridas.
A terapia gênica é um tratamento inovador que vai além do manejo sintomático, buscando atacar a causa subjacente da doença, corrigindo as anomalias genéticas que provocam a EBD, fornecendo uma forma da proteína COL7 ausente e permitindo restaurar a integridade estrutural na junção da derme com a epiderme. O medicamento Wyjuvek, a primeira terapia gênica aprovada pela FDA para tratar EBD, é baseado em um vetor do vírus herpes simplex 1 (HSV-1), modificado geneticamente, utilizado para fornecer uma forma funcional do COL7 para as células da pele na forma de suspensão tópica para as feridas.
O estudo clínico que levou à aprovação do Vyjuvek foi um ensaio de fase III, multicêntrico, que incluiu pacientes com EB distrófica de diferentes idades, de 1 a 44 anos. O principal ponto de desfecho avaliado foi a cicatrização completa das feridas. Para isso, em cada paciente foram selecionadas duas feridas de tamanho semelhante, que foram randomicamente designadas para receber o tratamento com placebo (gel excipiente) ou o tratamento tópico semanal com Vyjuvek durante 26 semanas. As diferenças na proporção de feridas com fechamento 100% completo foram analisadas após 3 e 6 meses.
Os resultados mostraram que, em 6 meses, 65% das feridas tratadas com Vyjuvek alcançaram o fechamento completo, contra 26% das feridas tratadas com placebo. No desfecho secundário, de análise do fechamento da ferida após 3 meses, o Vyjuvek também demonstrou eficácia, com 68% de fechamento, contra 23% do placebo. Essa melhora substancial na cicatrização das feridas tratadas também foi indicada de forma consistente nos resultados ao longo do tempo, pois foi verificado que 67% das feridas fechadas com Vyjuvek em 3 meses continuaram fechadas após 6 meses, enquanto para o placebo esse número foi de apenas 33%.
Quanto à segurança, o Vyjuvek foi amplamente bem tolerado pelos participantes do estudo. Os eventos adversos foram geralmente leves a moderados, e os mais comuns ocorreram em menos de 5% dos pacientes, incluindo irritações locais na área de aplicação, coceira, calafrios, vermelhidão, erupção cutânea, tosse e coriza. Não houve descontinuação do estudo por evento adverso e não foram observados sinais de rejeição imunológica ou reações sistêmicas graves, o que reforça o perfil seguro do medicamento para uso em crianças e adultos.
O tratamento para epidermólise bolhosa distrófica teve um avanço importante com a aprovação do Vyjuvek pela FDA. O medicamento se mostrou como uma opção terapêutica eficaz e segura, que vai além do manejo dos sintomas, e tem o potencial de transformar a vida dos pacientes e de seus familiares que convivem com a EBD. No Brasil, o medicamento ainda não foi aprovado para uso pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (ANVISA) e, por isso, há o desafio do acesso ao tratamento no país. O Vyjuvek representa um avanço científico no uso da terapia gênica e no manejo da epidermólise bolhosa distrófica, e espera-se que, em breve, pacientes brasileiros possam se beneficiar dos avanços desse novo tratamento.
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