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Doenças Raras na Infância: Tratamento para Distrofia Muscular de Duchenne tem Terapia Gênica Aprovada pela ANVISA

Escrito por: Samara Alves em 14 de janeiro de 2025

4 min de leitura

Estudo EMBARK demonstra que delandistrogene moxeparvovec demonstra uma tendência de melhora em desfechos funcionais   A Distrofia Muscular de Duchenne...

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Referências

  1. Mendell JR, Muntoni F, McDonald CM, et al. AAV gene therapy for Duchenne muscular dystrophy: the EMBARK phase 3 randomized trial. Nat Med. 2024. Disponível em: https://doi.org/10.1038/s41591-024-03304-z

  2. Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa). Anvisa aprova registro de primeiro produto de terapia gênica para distrofia muscular de Duchenne (DMD). [Internet]. 2024. Disponível em: https://www.gov.br/anvisa/pt-br/assuntos/noticias-anvisa/2024/anvisa-aprova-registro-de-primeiro-produto-de-terapia-genica-para-distrofia-muscular-de-duchenne-dmd 

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