A Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (Conitec) apresentou aval favorável à incorporação de novas terapias para fibrose cística e hemofilia A
O Brasil realizou um importante avanço para a incorporação de novos tratamentos para doenças raras no Sistema único de Saúde (SUS). Recentemente, a Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (CONITEC) apresentou aval favorável para a inclusão de novas terapias para a fibrose cística e hemofilia A.
A Fibrose Cística (FC) é uma doença rara, grave e incurável desencadeada pela mutação no gene CFTR que causa danos graves ao trato respiratório e leva à produção de secreções mais espessas, dificultando sua circulação e eliminação pelo corpo. Em março de 2023, o parecer nº 407 apresentou recomendação favorável à incorporação do elexacftor, tezacaftor e ivacaftor para o tratamento de pacientes com fibrose cística a partir dos 6 anos de idade, com no mínimo uma mutação F508del no gene regulador de condução transmembrana de fibrose cística.
A Hemofilia A é uma doença rara, recessiva ligada ao cromossomo X que acomete os genes do fator de coagulação VIII (FVIII) e apresenta uma incidência de aproximadamente 1 a cada 5.000 nascimentos. Os indivíduos portadores dessa mutação podem apresentar diferentes graus de hemorragias e, nos casos mais graves, os episódios de sangramento espontâneo podem aumentar o risco de morte. O parecer nº 408 apresenta decisão favorável ao uso do anticorpo emicizumabe, exceto para pacientes menores de 12 anos sob tratamento de indução de imunotolerância.
A decisão final será julgada pela Secretaria de Ciência, Tecnologia, Inovação e Complexo da Saúde (SECTIE) e, mediante aprovação, irá proporcionar um importante avanço no cenário do tratamento de doenças raras do Brasil.