Aval favorável da CONITEC para incorporação no SUS de novos tratamentos para doenças raras - MDHealth - Educação Médica Independente
quarta-feira dez 18, 2024

Aval favorável da CONITEC para incorporação no SUS de novos tratamentos para doenças raras

Escrito por: MDHealth em 7 de agosto de 2023

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A Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (Conitec) apresentou aval favorável à incorporação de novas terapias para fibrose cística e hemofilia A

 

O Brasil realizou um importante avanço para a incorporação de novos tratamentos para doenças raras no Sistema único de Saúde (SUS). Recentemente, a Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (CONITEC) apresentou aval favorável para a inclusão de novas terapias para a fibrose cística e hemofilia A.

A Fibrose Cística (FC) é uma doença rara, grave e incurável desencadeada pela mutação no gene CFTR que causa danos graves ao trato respiratório e leva à produção de secreções mais espessas, dificultando sua circulação e eliminação pelo corpo. Em março de 2023, o parecer nº 407 apresentou recomendação favorável à incorporação do elexacftor, tezacaftor e ivacaftor para o tratamento de pacientes com fibrose cística a partir dos 6 anos de idade, com no mínimo uma mutação F508del no gene regulador de condução transmembrana de fibrose cística.

A Hemofilia A é uma doença rara, recessiva ligada ao cromossomo X que acomete os genes do fator de coagulação VIII (FVIII) e apresenta uma incidência de aproximadamente 1 a cada 5.000 nascimentos. Os indivíduos portadores dessa mutação podem apresentar diferentes graus de hemorragias e, nos casos mais graves, os episódios de sangramento espontâneo podem aumentar o risco de morte. O parecer nº 408 apresenta decisão favorável ao uso do anticorpo emicizumabe, exceto para pacientes menores de 12 anos sob tratamento de indução de imunotolerância.

A decisão final será julgada pela Secretaria de Ciência, Tecnologia, Inovação e Complexo da Saúde (SECTIE) e, mediante aprovação, irá proporcionar um importante avanço no cenário do tratamento de doenças raras do Brasil.

Referências

  1. Nathwani AC. Gene therapy for hemophilia. Hematology Am Soc Hematol Educ Program. 2022;2022(1):569-578. doi:10.1182/hematology.2022000388.

  2. Goetz D, Ren CL. Review of Cystic Fibrosis. Pediatr Ann. 2019;48(4):e154-e161. doi:10.3928/19382359-20190327-01

  3. Elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor para o tratamento de pacientes com fibrose cística com 6 anos de idade ou mais, com ao menos uma mutação f508del no gene regulador de condução transmembrana de fibrose cística Relatório para a sociedade: informações sobre recomendações de incorporação de medicamentos e outras tecnologias no SUS. Disponível em: 20230524_ReSoc_407_elexacaftortezacaftorivacaftor_FC.pdf (www.gov.br). Acesso em 07.08.2023

  4. Emicizumabe para o tratamento profilático de pacientes de até 12 anos de idade com hemofilia A, moderada ou grave, sem inibidores do Fator VIII Relatório para a sociedade: informações sobre recomendações de incorporação de medicamentos e outras tecnologias no SUS. Disponível em: 20230629_rs_emicizumabe_sem.pdf (www.gov.br). Acesso em 07.08.2023