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Distrofias musculares congênitas: estudo CALLISTO

Escrito por: Fabiano de Oliveira Poswar em 27 de junho de 2024

4 min de leitura

Medicamento direcionado ao mecanismo da doença foi avaliado em pacientes com distrofias musculares congênitas relacionadas à laminina alfa2 e ao...

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Referências

  1. Erb M, Meinen S, Barzaghi P, et al. Omigapil ameliorates the pathology of muscle dystrophy caused by laminin-alpha2 deficiency. J Pharmacol Exp Ther. 2009;331(3):787-795. 

  2. Foley AR, Yun P, Leach ME, et al. Phase 1 Open-Label Study of Omigapil in Patients With LAMA2- or COL6-Related Dystrophy. Neurol Genet. 2024;10(3). doi:10.1212/nxg.0000000000200148 

  3. Miller R, Bradley W, Cudkowicz M, et al. Phase II/III randomized trial of TCH346 in patients with ALS. Neurology. 2007;69(8):776-784. doi:10.1212/01.wnl.0000269676.07319.09 

  4. Olanow CW, Schapira AH, LeWitt PA, et al. TCH346 as a neuroprotective drug in Parkinson’s disease: a double-blind, randomised, controlled trial. The Lancet Neurology. 2006;5(12):1013-1020. doi:10.1016/s1474-4422(06)70602-0 

  5. Topaloğlu H, Poorshiri B. The congenital muscular dystrophies. Annals of the Child Neurology Society. 2023;2(1):27-39. doi:10.1002/cns3.20050  

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