Vea MedIQ en Español
Dados dos estudos clínicos de Fase I e II mostram perfil de segurança favorável e indicam potencial eficácia do nizubaglustat,...
Doenças Raras na Infância: Avanços no Tratamento da Síndrome de Sandhoff
Escrito por: Plataforma Med.IQ em 13 de fevereiro de 2025
4 min de leitura
Referências
Paquet Luzy C, Doppler E, Polasek TM, Giorgino R. First–in-human single-dose study of nizubaglustat, a dual inhibitor of ceramide glucosyltransferase and non-lysosomal glucosylceramidase: safety, tolerability, pharmacokinetics, and pharmacodynamics of single ascending and multiple doses in healthy adults. Mol Genet Metab. 2024;141(1):108113. doi:10.1016/j.ymgme.2023.108113.
Azafaros. Update from Azafaros [Internet]. 19 Dez 2024 [citado em 2 Fev 2025]. Disponível em: https://nnpdf.org/wp-content/uploads/2024/12/Update-from-Azafaros-12.19.2024.pdf
