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Doenças Raras na Infância: Primeiros Resultados do Tratamento de Síndrome de Tay-Sachs com Terapia Gênica AAV

Escrito por: Samara Alves em 6 de fevereiro de 2025

4 min de leitura

Primeira Terapia Gênica AAVrh8-HEXA/HEXB para Síndrome de Tay-Sachs mostra efeito terapêutico modesto, segurança comprovada e potencial para mudança no curso...

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Referência

  1. [1] Flotte TR, et al. AAV gene therapy for Tay-Sachs disease. Nat Med. 2022 Feb;28(2):251-259. doi: 10.1038/s41591-021-01664-4. Epub 2022 Feb 10. PMID: 35145305. 

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