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A terapia gênica demonstrou preservação das habilidades motoras e cognitivas, com significativa redução da progressão da doença e melhoria na...
Doenças Raras na Infância: Resultados Promissores da Terapia Gênica Atidarsagene Autotemcel no Tratamento da Leucodistrofia Metacromática Infantil Tardia
Escrito por: Samara Alves em 4 de fevereiro de 2025
4 min de leitura
Referências
Fumagalli F, Calbi V, De Mattia F, Zambon A, Gallo V, Recupero S, et al. P005: Atidarsagene autotemcel (hematopoietic stem cell–gene therapy) preserves cognitive and motor development in metachromatic leukodystrophy with up to 12 years follow-up. Genet Med Open. 2024;2(Suppl 1):100882. doi: 10.1016/j.gimo.2024.100882.
Fahim SM, Lin G, Suh K, Carlson JJ, Richardson M, Herce-Hagiwara B, et al. Atidarsagene autotemcel for metachromatic leukodystrophy. J Manag Care Spec Pharm. 2024 Feb 3;30(2):201-205. doi: 10.18553/jmcp.2024.30.2.201.
U.S. Food and Drug Administration. FDA approves first gene therapy for children with metachromatic leukodystrophy. FDA [Internet]. 2024 Jan 18 [citado em 2024 Jan 20]. Disponível: https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-gene-therapy-children-metachromatic-leukodystrophy
