Resultados do estudo RAINBOWFISH - risdiplam para o tratamento da atrofia muscular espinhal em pacientes pré-sintomáticos e idade
terça-feira out 8, 2024

Resultados do estudo RAINBOWFISH – risdiplam para o tratamento da atrofia muscular espinhal em pacientes pré-sintomáticos e idade <6 semanas

Escrito por: Dr. Marcondes França Jr em 20 de outubro de 2023

2 min de leitura

O risdiplam é uma pequena molécula de uso oral capaz de modificar a história natural da atrofia muscular espinhal (AME). Tem aprovação no Brasil para uso em pacientes com AME tipo 1, 2 e 3. O estudo RAINBOWFISH é um ensaio clínico de fase 3 e braço único cujo objetivo é avaliar a segurança e eficácia do risdiplam em pacientes pré-sintomáticos com AME e idade

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